Terapia génica y su potencial en medicina

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Terapia génica y su potencial en medicina 
 
La terapia génica es una prometedora técnica de tratamiento médico que utiliza 
la ingeniería genética para corregir o reemplazar genes defectuosos en el cuerpo 
con el objetivo de tratar enfermedades genéticas y adquiridas. Esta terapia 
implica la introducción de material genético nuevo o corregido en las células del 
paciente para corregir una anomalía genética específica o proporcionar una 
función genética que falta. La terapia génica tiene un enorme potencial en 
medicina y ha abierto nuevas posibilidades para el tratamiento de enfermedades 
que antes se consideraban incurables. A continuación, se describen algunos 
aspectos clave y el potencial de la terapia génica en medicina: 
• Tratamiento de enfermedades genéticas: La terapia génica tiene el 
potencial de tratar enfermedades causadas por mutaciones genéticas 
hereditarias. Al introducir un gen funcional o corregir el gen defectuoso, 
se pueden restablecer las funciones celulares normales y evitar o revertir 
los síntomas de la enfermedad. Ejemplos de enfermedades genéticas que 
se están abordando mediante terapia génica incluyen la fibrosis quística, 
la anemia de células falciformes y la distrofia muscular. 
• Enfermedades adquiridas: Además de las enfermedades genéticas, la 
terapia génica también se está investigando como un enfoque para tratar 
enfermedades adquiridas, como ciertos tipos de cáncer, infecciones 
virales y enfermedades neurodegenerativas. En algunos casos, la terapia 
génica puede fortalecer el sistema inmunológico del paciente para atacar 
las células cancerosas o proteger las neuronas del daño en enfermedades 
neurodegenerativas. 
• Mecanismos de terapia génica: Hay diferentes enfoques para 
administrar la terapia génica. Algunas terapias se basan en la introducción 
directa de genes mediante vectores virales o no virales. Los vectores 
virales, modificados para ser seguros, tienen la capacidad de entregar el 
material genético a las células diana. También se están investigando 
enfoques como la edición génica CRISPR-Cas9 para editar directamente 
los genes en el lugar deseado. 
• Desafíos y seguridad: Aunque la terapia génica muestra un gran 
potencial, también enfrenta desafíos, como la eficacia, la durabilidad y la 
seguridad a largo plazo. La inserción de nuevos genes o la edición del 
genoma puede desencadenar respuestas inmunitarias no deseadas o tener 
efectos no previstos. La investigación continua y la evaluación cuidadosa 
de la seguridad son fundamentales para garantizar que las terapias sean 
efectivas y seguras. 
• Avances recientes: A lo largo de los años, ha habido varios avances 
significativos en terapia génica. Se han llevado a cabo ensayos clínicos 
exitosos para el tratamiento de ciertas enfermedades genéticas y 
adquiridas. Los resultados positivos en ensayos tempranos han llevado a 
la aprobación de las primeras terapias génicas para ciertas condiciones. 
La terapia génica representa una revolución en la medicina al ofrecer enfoques 
de tratamiento altamente específicos y personalizados para enfermedades hasta 
ahora incurables. Aunque aún enfrenta desafíos y limitaciones, se espera que la 
terapia génica continúe avanzando y desempeñe un papel cada vez más 
importante en la mejora de la salud y la calidad de vida de las personas 
afectadas por enfermedades genéticas y adquiridas.