Estudo sobre Tratamento de Hemofilia A

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INTRODUCCIÓN Y OBJETIVOS MATERIAL Y MÉTODOS
La profilaxis es a día de hoy el tratamiento de elección de los 
pacientes con hemofilia A grave, siendo su objetivo prevenir 
los episodios hemorrágicos y conservar la función articular. 
La mayoría de tratamientos disponibles suponen la infusión 
del factor 3 veces por semana para mantener a los pacientes 
en niveles de seguridad.
La reciente comercialización de preparaciones de FVIII de 
vida media extendida (EHL) pretende reducir la frecuencia 
de las administraciones del régimen profiláctico asegurando 
eficacia y eficiencia. En este estudio hemos tratado de 
describir las características de utilización del FVIII 
recombinante de vida media extendida desde su introducción 
en la guía farmacoterapéutica de nuestro hospital.
Estudio observacional retrospectivo descriptivo, de todos 
los pacientes a los que se ha dispensado rFVIIIFc EHL en 
un hospital terciario, comprendido de abril 2018 hasta abril 
2019. 
Se analizaron n=4 pacientes, incluyendo parámetros de 
coagulación (concentración de FVIIIFc valle y a diferentes 
tiempos post-infusión), número de hemorragias totales y 
espontáneas, hemartrosis, reacciones adversas, desarrollo 
de inhibidores (ausencia definida como título < 0,6 
Unidades Bethesda), comparándose con tratamientos 
recibidos previamente tanto en términos clínicos como en 
ahorro de unidades administradas. 
Se identificaron 5 varones con HAG: 1 niño (3 años y 13,5 kg) y 4 
adultos de mediana de edad 34 años (rango: 31-54) y mediana de 
peso 64,5 kg (rango: 72,3 – 100). Presentan artropatia hemofílica 
el 100% de los adultos. 
Previamente a iniciar la profilaxis con FVIII EHL 4 pacientes han 
finalizado el ensayo clínico al que pertenecían y 1 recibía profilaxis 
con FVIII de vida media estándar. Se dispensó rFVIIIFc EHL a 4 
pacientes (80%) para profilaxis y al paciente restante (extranjero) se 
dispensaron 3 dosis para tratar una hemartrosis en un tobillo. 
En profilaxis (n=4) se utilizaron dosis media de 35 ui/kg (rango: 30-
40) administrada 2 veces a la semana presentando a las 96 horas 
post-dosis el 75% de los pacientes un valor FVIII > 3% (Fig. 1). 
Sufrieron optimización posológica según farmacocinética 2 
pacientes (50%): a 1 paciente se incrementaron las unidades un 
42,8%(50 ui/kg) y en el otro la frecuencia se alargó a cada 5 días 
(Fig. 2), suponiendo un ahorro de 182,500 ui anuales. 
Ningún paciente presentó hemorragias ni hemartrosis espontáneas 
desde la modificación del tratamiento profiláctico. El título de 
inhibidor permanece negativo en todos ellos. 
Se dispensaron una media de 103 dosis/paciente. Se estima un 
ahorro medio de 143,000 UI por paciente y año.
RESULTADOS
CONCLUSIONES
PROFILAXIS DE LA HEMOFILIA A GRAVE 
UTILIZANDO FACTORES DE VIDA EXTENDIDA: 
EXPERIENCIA EN NUESTRO CENTRO
Martínez Gómez C. M.; Martínez Señaris D.; Gómez del Castillo M. C.; Fernández Fernández M. T.; Fernández Docampo M.; López Fernández M. F.
Servicio de Hematología y Hemoterapia. Hospital Universitario A Coruña.
Tras la administración de una media de 103 dosis/paciente no se han registrado hemorragias ni hemartrosis 
espontáneas y el título de inhibidor permanece negativo a dosis y frecuencia acorde con los datos de los estudios 
publicados hasta la fecha. La incorporación del rFVIIIFc EHL a las guías del Hospital supone la disponibilidad de otra 
opción terapéutica para la individualización de la profilaxis en Hemofilia A Grave, que parece costo-efectiva y permite 
mejorar la calidad de vida de los pacientes. 
Fig. 1: Curva farmacocinética tras administración rFVIII EHL en paciente 
estudio. Niveles de FVIII mantenidos a las 96 horas por encima del 3%
Fig. 2: Vida media rFVIII EHL en paciente estudio. Niveles inferiores al 3% no 
alcanzados hasta día 5 post-administración
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CAROLINA MARTINEZ GOMEZ DOI: 10.3252/pso.es.61SEHH-35SETH.2019
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