Tratamento com Emicizumab em Hemofilia A

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EXPERIENCIA DE TRATAMIENTO CON EMICIZUMAB EN UN PACIENTE 
CON HEMOFILIA A SEVERA SIN INHIBIDORES EN PERÚ 
 
 
 
Mendoza-Quispe Magali1, Salas-Arbizu Katia2, Miranda-Cuadra Dora3 
 
 
1 Hematóloga pediatra, Instituto Nacional de Salud del Niño de Breña, Lima, Perú 2 
Hematóloga pediatra, Jefe de Servicio Instituto Nacional de Salud del Niño de 
Breña, Lima, Perú. 
3 Médico Pediatra, Instituto Nacional de Salud del Niño de Breña, Lima, Perú. 
 
 
Resumen 
 
La hemofilia A es una coagulopatía congénita causada por la deficiencia o 
ausencia de una proteína de la coagulación denominada factor VIII. La forma 
severa de la enfermedad condiciona la aparición de hemorragias espontáneas, 
especialmente a nivel articular y muscular, que pueden derivar en artropatía 
hemofílica como complicación. La administración frecuente de factor VIII puede 
evitar las hemartrosis espontáneas; sin embargo, en algunos pacientes no es 
posible disminuir las hemorragias intercurrentes o alcanzar una adherencia 
completa, afectando la calidad de vida del paciente y su familia, dificultando la 
prevención y el control de los sangrados. El emicizumab es un anticuerpo 
monoclonal humanizado, biespecífico, dirigido contra los factores FIXa y FX, que 
imita la función del FVIII activado. El tratamiento profiláctico con emicizumab es 
seguro y eficaz para prevenir hemorragias en los pacientes con hemofilia A. Se 
presenta el caso de un paciente tratado con emicizumab en Perú.