La terapia génica implica la introducción de material genético funcional en las células afectadas por la mutación. Esto puede lograrse mediante la ...
La terapia génica implica la introducción de material genético funcional en las células afectadas por la mutación. Esto puede lograrse mediante la entrega de genes normales o la corrección directa de genes mutados. Las estrategias de terapia génica varían, desde la modificación de células somáticas hasta la edición genética in situ utilizando CRISPR-Cas9.
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