La terapia génica ha demostrado su eficacia en el tratamiento de enfermedades hereditarias, como la anemia de células falciformes y la distrofia muscular de Duchenne. En el caso de la anemia de células falciformes, se han realizado ensayos clínicos exitosos utilizando terapia génica ex vivo para corregir las células madre sanguíneas antes de su reintroducción en el paciente.