Aunque la terapia génica ofrece un gran potencial, todavía hay desafíos técnicos y de seguridad que deben abordarse. La eficiencia de entrega, la respuesta inmune y la posibilidad de efectos no deseados son consideraciones importantes. Sin embargo, con los avances en herramientas de edición genética y la investigación continua, la terapia génica tiene un futuro prometedor en el tratamiento de enfermedades hereditarias.