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Aplicaciones Biomédicas de la Ingeniería Genética en la Terapia Génica

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Aplicaciones Biomédicas de la Ingeniería Genética en la Terapia Génica
Resumen: Esta investigación se enfoca en explorar las aplicaciones biomédicas de la ingeniería genética en la terapia génica, con el propósito de desarrollar tratamientos innovadores para enfermedades genéticas y adquiridas. Se analizarán diversos enfoques de modificación genética y su efectividad en modelos preclínicos, así como los desafíos y perspectivas de esta tecnología.
Introducción: La terapia génica ha surgido como una prometedora estrategia médica para abordar enfermedades incurables o de difícil tratamiento. Esta investigación examinará cómo la ingeniería genética puede ser aplicada para corregir o reemplazar genes defectuosos, y cómo esta tecnología puede transformar la atención médica.
Metodología: Se revisarán estudios preclínicos y clínicos de terapia génica en diferentes enfermedades, desde trastornos metabólicos hereditarios hasta cáncer. Se analizarán las técnicas utilizadas, como la edición genética CRISPR-Cas9 y la entrega de genes mediante vectores virales y no virales. Se evaluarán los resultados en términos de eficacia y seguridad.
Resultados y Discusión: Se espera que la terapia génica muestre avances significativos en el tratamiento de enfermedades monogénicas, como la fibrosis quística y la distrofia muscular. Sin embargo, persisten desafíos técnicos y éticos en la aplicación de esta tecnología, como la precisión de la edición genética y la posibilidad de efectos adversos.
Conclusiones: La terapia génica tiene el potencial de revolucionar la medicina al brindar soluciones personalizadas para enfermedades genéticas. Aunque aún se requieren investigaciones adicionales para abordar las limitaciones actuales, la ingeniería genética se perfila como una herramienta poderosa en la búsqueda de tratamientos más efectivos y duraderos.
Bibliografía:
1. Gaj, T., Gersbach, C. A., & Barbas, C. F. (2013). ZFN, TALEN, and CRISPR/Cas-based methods for genome engineering. Trends in Biotechnology, 31(7), 397-405.
2. Nathwani, A. C., Tuddenham, E. G., Rangarajan, S., Rosales, C., McIntosh, J., Linch, D. C., ... & Reiss, U. M. (2011). Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B. New England Journal of Medicine, 365(25), 2357-2365.

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