31049_BMM3_Terapia_genica_y_celular

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Asignatura:Terapia Génica y celular (BMM3) 
Código: 31049 
Centro: Facultad de Ciencias 
Titulación: Máster en Biomedicina 
Nivel: Máster 
Tipo: Optativa 
Nº. de Créditos 6ECTS (150h) 
 
 
1. ASIGNATURA / COURSE TITLE 
TERAPIA GÉNICA Y CELULAR (BMM3) 
GENE AND CELL THERAPY (BMM3) 
1.1. Código / Course number 
31049 
1.2. Materia/ Content area 
TERAPIA GÉNICA Y CELULAR (BMM3) 
GENE AND CELL THERAPY (BMM3) 
1.3. Tipo /Course type 
Optativo/Optional 
1.4. Nivel / Course level 
Master 
1.5. Curso / Year 
1º 
1.6. Semestre / Semester 
Primero/First 
1.7. Número de créditos / Credit allotment 
6 
1.8. Requisitos previos / Prerequisites 
Los propios para la admisión al Programa. 
La asignatura se impartirá integramente en inglés por lo que se requiere el 
conocimiento suficiente de este idioma. 
 
Those required for admission to the Programme. 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
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Asignatura:Terapia Génica y celular (BMM3) 
Código: 31049 
Centro: Facultad de Ciencias 
Titulación: Máster en Biomedicina 
Nivel: Máster 
Tipo: Optativa 
Nº. de Créditos 6ECTS (150h) 
 
 
The lectures and seminars will be given in English so a good knowledge of this 
language is required 
 
 
 
1.9. Requisitos mínimos de asistencia a las sesiones 
presenciales/ Minimun attendance requirement 
Será obligatorio asistir al menos al 75% de las clases y seminarios. La 
asistencia será tenida en cuenta en la nota final/Attendance to 75% of 
lectures and seminars, will be compulsory 
 
1.10. Datos del equipo docente / Faculty data 
Nombre del profesor/es que imparte/n el módulo: 
Profesora Coordinadora: 
Marta Izquierdo Rojo (Dpto. Biología Molecular UAM) 
mizquierdo@cbm.uam.es 
 
Profesores participantes: 
 
Javier Díaz-Nido (Dpto. Biología Molecular UAM) 
javier.diaznido@uam.es 
Antonio Rodríguez Márquez (Dpto. Biología Molecular UAM) 
a.rodriguez@uam.es 
Isabel Liste (Unidad Regeneración Neural, ISCIII) 
iliste@isciii.es 
 
 
Professor/s that will be teaching the module: 
Co-ordinating Professors: 
Marta Izquierdo Rojo (Dept of Molecular Biology, UAM) 
mizquierdo@cbm.uam.es 
 
 
Collaborating professors: 
 
Javier Díaz-Nido (Dpto. Biología Molecular UAM) 
javier.diaznido@uam.es 
Antonio Rodríguez Márquez (Dpto. Biología Molecular UAM) 
a.rodriguez@uam.es 
mailto:mizquierdo@cbm.uam.es
mailto:iliste@isciii.es
mailto:mizquierdo@cbm.uam.es
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
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Asignatura:Terapia Génica y celular (BMM3) 
Código: 31049 
Centro: Facultad de Ciencias 
Titulación: Máster en Biomedicina 
Nivel: Máster 
Tipo: Optativa 
Nº. de Créditos 6ECTS (150h) 
 
 
Isabel Liste (Unidad Regeneración Neural, ISCIII) 
iliste@isciii.es 
 
1.11. Objetivos del curso / Course objectives 
Esta asignatura facilitará la adquisición por los estudiantes de las siguientes 
competencias generales, específicas y transversales del Master en Biomedicina 
Molecular: 
 
Competencias generales: 
 
CG1.- Los estudiantes deberán aplicar los conocimientos adquiridos y su 
capacidad de resolución de problemas en entornos nuevos o poco conocidos 
dentro de contextos más amplios (o multidisciplinares) relacionados con la 
Biomedicina Molecular; (que se corresponde con los objetivos formativos 5 y 6 
del Master). 
 
CG2.- Los estudiantes deberán ser capaces de integrar conocimientos y 
enfrentarse a la complejidad de formular juicios a partir de una información 
que, siendo incompleta o limitada, incluya reflexiones sobre las 
responsabilidades sociales y éticas vinculadas a la aplicación de sus 
conocimientos y juicios; (que se corresponde con el objetivo formativo 8 del 
Master). 
 
CG3.- Los estudiantes han de saber comunicar sus conclusiones –y los 
conocimientos y razones últimas que las sustentan– a públicos especializados y 
no especializados de un modo claro y sin ambigüedades; (que se corresponde 
con los objetivos formativos 7 y 8 del Master). 
 
CG4.- Los estudiantes deberán poseer las habilidades de aprendizaje que les 
permitan continuar estudiando de un modo que habrá de ser en gran medida 
autodirigido o autónomo. (que se corresponde con el objetivo formativo 9 del 
Master). 
 
Competencias específicas: 
 
CE2.- Conocimiento avanzado de las aplicaciones de la Bioquímica y la Biología 
Molecular al diagnóstico, terapéutica y prevención de las enfermedades humanas, 
con un énfasis en las aplicaciones de la terapia génica y celular. 
CE9.- Demostrar un buen conocimiento y una destreza en el manejo de las 
herramientas bioinformáticas básicas de mayor relevancia en la Biomedicina 
Molecular. 
mailto:iliste@isciii.es
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
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Asignatura:Terapia Génica y celular (BMM3) 
Código: 31049 
Centro: Facultad de Ciencias 
Titulación: Máster en Biomedicina 
Nivel: Máster 
Tipo: Optativa 
Nº. de Créditos 6ECTS (150h) 
 
 
CE10.- Demostrar una buena capacidad de acceder por búsquedas electrónicas en 
bases de datos a la literatura científica y técnica. 
CE11.- Demostrar una buena capacidad de comprender y criticar la literatura 
científica de su área de especialización. 
 
Así mismo, el programa formativo del Master en Biomedicina Molecular fomentará el 
desarrollo y consolidación de competencias genéricas “transversales” que son 
consideradas fundamentales para la futura actividad profesional de los Titulados, 
entre las que cabría destacar: 
 
CT1.- Comprensión del valor y de los límites del método científico. 
CT2.- Capacidad de razonamiento crítico y autocrítico. 
CT3.- Capacidad de análisis y de síntesis. 
CT4.- Capacidad de aplicar los conocimientos a la práctica. 
CT5.- Capacidad de resolver problemas complejos. 
CT9.- Capacidad de actualizar el conocimiento de forma autónoma. 
CT10.- Habilidad para criticar el trabajo de otros. 
CT11.- Capacidad para buscar, analizar y gestionar la información, incluyendo la 
capacidad de interpretación y evaluación. 
CT13.- Compromiso ético. 
CT14.- Comunicación oral en inglés. 
 
Objetivos, destrezas y competencias que se van a adquirir: 
El objetivo general de la asignatura es proporcionar al estudiante unos 
principios sólidos sobre enfermedades tratables mediante procedimientos 
génicos y/o celulares, las distintas herramientas de las que se dispone en la 
actualidad, cómo desarrollar estos estudios, así como entender su evaluación. 
 
El programa de la asignatura comprende cuatro bloques: 
 Conceptos fundamentales acerca de cómo desarrollar posibles terapias. 
 Terapia Génica 
 Terapia Celular 
El estudiante, al finalizar el curso habrá aprendido si una determinada 
enfermedad puede ser susceptible de terapia génica y/o celular, cuál/cuáles 
serían los mejores métodos para administrarla, cómo evaluar el resultado 
terapéutico. Asimismo, el estudiante habrá entendido los pasos necesarios de 
investigación básica, pre-clínica y clínica necesarios para desarrollar futuras 
terapias. 
 
Una vez finalizado el curso, el estudiante será competente para realizar las 
tareas de investigación propias del desarrollo de nuevas terapias, aplicación 
de las ya existentes, y asesoramiento/diseño y análisis de los resultados 
obtenidos en clínica al llevar a cabo nuevos ensayos. 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
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Asignatura:Terapia Génica y celular (BMM3) 
Código: 31049 
Centro: Facultad de Ciencias 
Titulación: Máster en Biomedicina 
Nivel: Máster 
Tipo: Optativa 
Nº. de Créditos 6ECTS (150h) 
 
 
 
 
Generic Skills: 
 
CG1.-The students will acquire the knowledge and ability they will need to 
identify problems, and find practical and creative solutions, as well as to 
apply them in a research or professional context in the field of Molecular 
Biomedicine. 
 
CG2.-The students will acquire the ability to plan and complete a research 
project in Molecular Biomedicine. 
 
CG3.-The students will develop their ability to present orally scientific work in 
a clear and concise manner. 
 
CG4.-To develop their ability to effectively communicate scientific advances 
in the field of Molecular Biomedicine to a non-specialist audience,as well as 
their ethical and social implications. 
 
CG5.-To enable students to acquire the self-study skills they will need to 
continue learning autonomously throughout their lives. 
 
Specific skills 
 
CE2.- An advanced understanding of the applications of Biochemistry and 
Molecular Biology to the diagnosis, therapeutics and prevention of human 
diseases, with an emphasis on gene and cellular therapies. 
CE9.- Demonstration of a good knowledge and the ability to use the most 
important basic Molecular Biomedicine bioinformatics tools. 
CE10.- The ability to readily access scientific and technical literature 
databases using electronic searches. 
CE11.- The ability to fully understand and criticize scientific and technical 
literature in the student`s area of specialization 
 
Transverse skills: 
 
CT1.- The understanding of the importance and limitations of the scientific 
method. 
CT2.- The ability to reason critically and self-critically. 
CT3.- The ability to analyze and synthesize. 
CT4.- The ability to apply one’s knowledge in practice. 
CT5.- The ability to solve complex problems. 
CT9.- The ability to update one’s knowledge autonomously. 
CT10.- The ability to criticize the work of others. 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
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Asignatura:Terapia Génica y celular (BMM3) 
Código: 31049 
Centro: Facultad de Ciencias 
Titulación: Máster en Biomedicina 
Nivel: Máster 
Tipo: Optativa 
Nº. de Créditos 6ECTS (150h) 
 
 
CT11.- The ability to find, analyze and process information, including the 
capacity to interpret and evaluate. 
CT13.- Ethical commitment. 
CT14.- An ability to communicate orally in English 
 
 
1.12. Contenidos del programa / Course contents 
Contenido: 
 
CONTENIDOS TEORICOS 
1.Bloque de conceptos fundamentales: 
 Concepto de terapia. Estudios preclínicos y ensayos clínicos. 
 Terapia génica y celular. Distinción entre experimentación y terapia. 
 Enfermedades susceptibles de recibir una terapia génica o celular. 
 Regulación ética acerca de investigación. Distinción entre 
experimentación animal y ensayos clínicos. 
2. Terapia Génica: 
 Definición y tipos de terapias génicas. Enfermedades monogénicas y 
multigénicas susceptibles de terapia génica. Terapia génica in vivo 
y ex vivo. 
 Vectores de transferencia génica. Tipos de vectores: sus propiedades, 
integración o no y duración de la expresión del transgen. 
 Plásmidos 
 Vectores gammaretrovirales y lentivirales 
 Distintas generaciones de vectores basados en Adenovirus 
 Vectores derivados de Herpesvirus 
 Otros 
 Ventajas e inconvenientes de los distintos tipos de vectores y 
aplicabilidad para distintas enfermedades. Posibles problemas 
derivados de los vectores utilizados. 
 Modelos animales de las enfermedades a curar por terapia génica. 
Ejemplos de enfermedades tratadas en la actualidad mediante terapia 
génica. Descripción de la enfermedad, etiología, bases para su 
tratamiento, técnicas usadas, evaluación resultados terapéuticos. 
3. Terapia Celular: 
 Concepto de enfermedad susceptible de una terapia celular: Parkinson, 
Diabetes, etc. 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
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Asignatura:Terapia Génica y celular (BMM3) 
Código: 31049 
Centro: Facultad de Ciencias 
Titulación: Máster en Biomedicina 
Nivel: Máster 
Tipo: Optativa 
Nº. de Créditos 6ECTS (150h) 
 
 
 Tipos celulares utilizables en terapia: Células hES, Células fetales, 
Células de adulto Otras posibilidades, como: células de cordón 
umbilical, células de piel o derivadas de biopsias, 
 Concepto de célula terapéutica. Nociones acerca de su posibilidad de 
implantación, minimiar rechazo inmune, restauración de la función 
fisiológica perdida, etc. 
 Modos de implantación: Célula desnuda frene a célula encapsulada 
Ausencia de problemas causados por el implante. Y, en caso de 
haberlos, cómo se solucionan?. Genes suicidas. Retirada de cápsulas. 
 Ejemplos de enfermedades tratadas en la actualidad mediante terapia 
celular. Descripción de la enfermedad, etiología, bases para su 
tratamiento, técnicas usadas, evaluación resultados terapéuticos 
Course content: 
 
THEORETICAL CONTENT 
 
1. Basic Concept Block: 
 The concept of therapy. Preclinical studies and clinical trials. 
 Gene and cell therapy. The difference between experimentation and 
therapy. 
 Diseases that are candidates for gene or cell therapy. 
 Ethical regulation of research. The difference between animal 
experimentation and clinical trials. 
. 2. Gene Therapy: 
 Definition and types of gene therapy. Monogenic and multigenic disease 
candidates for gene therapy. Gene therapy in vivo and ex vivo. 
 Gene transfer vectors. Types of vectors: their properties, integration or 
no integration, and the duration of transgene expression. 
 Plasmids 
 Gamma-retroviral and lentiviral vectors 
 Different generations of vectors based on Adenovirus 
 Vectors derived from Herpes viruses 
 Others 
 Advantages and disadvantages of different types of vectors and their 
applicability in different diseases. Possible problems derived from the 
use of vectors. 
 Animal models of diseases which are candidates for gene therapy. 
Examples of diseases which are currently treated by gene therapy. 
Description of each disease, their aetiology, the rationale behind their 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
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Asignatura:Terapia Génica y celular (BMM3) 
Código: 31049 
Centro: Facultad de Ciencias 
Titulación: Máster en Biomedicina 
Nivel: Máster 
Tipo: Optativa 
Nº. de Créditos 6ECTS (150h) 
 
 
treatment, the techniques used and the evaluation of therapeutic 
results. 
3. Cell Therapy: 
 The concept of a disease as a candidate for cell therapy: Parkinson’s 
disease, Diabetes, etc. 
 Types of cells used in therapy: hES Cells, foetal Cells, adult Cells. 
Other possibilities, such as umbilical cord cells, skin cells, or cells 
derived from biopsies. 
 The concept of the therapeutic cell. Notions about their possible 
implantation, minimising immune rejection, restoring lost physiological 
function, etc. 
 Modes of implantation: The naked cell as opposed to the encapsulated 
cell. Absence of problems caused by an implant. Where problems occur 
and how can they be solved? Suicide genes. Capsule removal. 
 Examples of diseases which are currently treated using cell therapy. 
Description of each disease, its aetiology, the rationale for its 
treatment, techniques used and the evaluation of therapeutic results. 
 
1.13. Referencias de consulta / Course bibliography 
 
Se darán al comienzo del curso/Will be given at the begining of the course 
2. Métodos Docentes / Teaching methodology 
Clases “magistrales” impartidas por la profesora del curso. Además, cada 
alumno presentará un tema de trabajo oralmente frente al resto de alumnos y 
profesores. Se estimulará el aspecto crítico y la emisión de juicios de valor 
sobre los trabajos presentados; tanto del propio como de los presentados por 
los compañeros. 
 
Lectures are given by the professor responsible for the course. Also each 
student will be given a topic to present orally to their colleagues and 
professors. Students will be encouraged to critically evaluate and appraise the 
work presented, both their own work and that of their peers. 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
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Asignatura:Terapia Génica y celular (BMM3) 
Código: 31049 
Centro: Facultad de Ciencias 
Titulación: Máster en Biomedicina 
Nivel: Máster 
Tipo: Optativa 
Nº. de Créditos 6ECTS (150h) 
 
 
3. Tiempo de trabajo del estudiante / Student 
workload 
 
Horas totales estimadas de trabajo del estudiante: 150 h. 
Horas de docencia teórica: 20 h. 
Horas de seminarios de estudiantes: 30 h 
Horas de trabajo personal y preparación de seminarios impartidos por los 
alumnos: 100 h. 
 
Total number of work hours (estimated): 150 h 
Hours of lectures: 20 h 
Seminars given by the students: 30h 
Hours of personal work and preparation of seminars delivered by 
students: 100 h 
 
4. Métodos de evaluación y porcentajeen la 
calificación final / Evaluation procedures and 
weight of components in the final grade 
 Seminario presentado por los alumnos: 60% 
 Asistencia :20% 
 Participación activa con preguntas a otros. Se estimulará la discusión 
entre el alumno que presenta el seminario y el resto de los alumnos, 
siempre moderada por el profesor. La participación y manera de 
desenvolverse en estas actividades representará el 20% de la nota 
final. 
 
 Seminar presented by the student: 60% 
 Attendance: 20% 
 Participation with questions to others. Discussions among the students 
will be stimulated and will represent 20% of the final score. 
 
 
El alumno que no haya realizado al menos un 30% de las actividades evaluables 
programadas será calificado como no evaluado y deberá realizar un examen escrito 
que representará el 100% de la calificación en la convocatoria extraordinaria. 
Students who do not participate in at least 30% of these activities will be 
graded as “non-evaluated” and will need to pass a written examination in the 
supplementary period of evaluation. 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
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Asignatura:Terapia Génica y celular (BMM3) 
Código: 31049 
Centro: Facultad de Ciencias 
Titulación: Máster en Biomedicina 
Nivel: Máster 
Tipo: Optativa 
Nº. de Créditos 6ECTS (150h) 
 
 
5. Cronograma* / Course calendar 
 
Semana 
 
Contenido 
 
 
Horas 
presenciales 
 
Horas no presenciales del 
estudiante 
1 
2 
3 
Clases magistrales 7,5 
7,5 
5 
 
4 
5 
6 
7 
Seminarios 7,5 
7,5 
7,5 
7,5 
 
 
 100 horas 
 1 
2 
3 
 Lectures 7,5 
7,5 
5 
 
4 
5 
6 
7 
 
 Seminars 7,5 
7,5 
7,5 
7,5 
 
100 hours 
*Este cronograma tiene carácter orientativo.