Las enfermedades hereditarias son causadas por mutaciones en los genes y pueden afectar a diversos sistemas del cuerpo. Algunas de estas enfermedades son raras y debilitantes, lo que hace que su tratamiento sea aún más complejo. Tradicionalmente, los tratamientos se han centrado en la gestión de síntomas, pero la terapia génica ofrece una oportunidad única para abordar la causa subyacente.