Terapia génica - Giovani Colosia (2)

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Investiga y responde a las siguientes preguntas relacionadas con la terapia génica:
1. ¿Qué es la terapia génica y cómo funciona?
2. Menciona al menos tres enfermedades o condiciones que podrían beneficiarse de la terapia génica.
3. ¿Cuáles son algunos de los desafíos y limitaciones actuales de la terapia génica?
4. Explora las implicaciones éticas y las consideraciones de seguridad asociadas con la terapia génica.
Solución:
1. La terapia génica es una técnica médica que busca corregir enfermedades genéticas al introducir material genético saludable en las células del paciente. Se pueden utilizar diferentes enfoques, como la entrega de genes normales, la edición genética o la modulación de la expresión génica, para corregir o compensar los defectos genéticos.
2. Algunas enfermedades o condiciones que podrían beneficiarse de la terapia génica incluyen:
 a) Fibrosis quística: Una enfermedad genética que afecta principalmente a los pulmones y el sistema digestivo.
 b) Hemofilia: Un trastorno de la coagulación de la sangre causado por la falta o disfunción de ciertos factores de coagulación.
 c) Distrofia muscular de Duchenne: Una enfermedad muscular degenerativa causada por la falta de una proteína llamada distrofina.
3. Algunos desafíos y limitaciones actuales de la terapia génica son:
 a) Eficiencia y especificidad: Lograr una entrega eficiente y específica de los genes terapéuticos a las células y tejidos afectados sigue siendo un desafío.
 b) Respuesta inmunitaria y seguridad: La terapia génica puede desencadenar respuestas inmunitarias no deseadas, lo que puede limitar su eficacia y seguridad.
 c) Costos y accesibilidad: La terapia génica es un tratamiento complejo y costoso, lo que plantea desafíos en términos de accesibilidad para aquellos que lo necesitan.
4. Las implicaciones éticas y las consideraciones de seguridad asociadas con la terapia génica incluyen:
 a) Consentimiento informado: Es fundamental garantizar que los pacientes comprendan plenamente los riesgos, beneficios y limitaciones de la terapia génica antes de participar en ensayos clínicos o tratamientos.
 b) Supervisión y regulación: Es importante contar con un marco regulatorio sólido para garantizar la seguridad y la eficacia de los tratamientos de terapia génica.
 c) Equidad y justicia: Asegurar que la terapia génica esté disponible y sea accesible para todas las personas, independientemente de su origen socioeconómico, es un desafío ético importante.