Los avances en la terapia génica y su aplicación en el tratamiento de enfermedades

Vista previa del material en texto

Los avances en la terapia génica y su aplicación en el 
tratamiento de enfermedades 
 
En los últimos años, se han producido importantes avances en el campo de la 
terapia génica, una prometedora técnica médica que tiene como objetivo tratar 
enfermedades genéticas y adquiridas a través de la modificación del material 
genético de las células. 
La terapia génica se basa en la introducción de genes funcionales en las células del 
paciente para corregir un defecto genético o proporcionar una función terapéutica 
específica. Para lograr esto, se utilizan vectores virales o no virales para entregar 
los genes a las células objetivo. Los avances en la tecnología de vectores y en las 
técnicas de edición genética, como CRISPR-Cas9, han facilitado la entrega precisa 
y eficiente de genes terapéuticos. 
Esta terapia se ha utilizado con éxito en el tratamiento de enfermedades genéticas 
raras, como la fibrosis quística y la distrofia muscular de Duchenne. También se ha 
investigado su aplicación en enfermedades más comunes, como el cáncer, las 
enfermedades cardiovasculares y las enfermedades neurodegenerativas. 
Uno de los avances más significativos en la terapia génica es la terapia génica ex 
vivo, en la que las células del paciente se extraen y se modifican genéticamente en 
el laboratorio antes de ser reintroducidas en el cuerpo. Esto ha demostrado ser 
efectivo en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer, como la terapia CAR-T, en la 
que las células T del paciente se modifican genéticamente para reconocer y destruir 
las células cancerosas. 
Aunque la terapia génica ofrece grandes promesas, todavía enfrenta desafíos 
importantes. Estos incluyen la eficiencia de entrega de genes, la respuesta inmune 
del paciente, la duración de los efectos terapéuticos y la seguridad a largo plazo. 
Además, el alto costo de desarrollo y producción de terapias génicas ha sido un 
obstáculo para su acceso generalizado. 
En conclusión, los avances en la terapia génica han abierto nuevas posibilidades 
para el tratamiento de enfermedades hereditarias y adquiridas. A medida que se 
superan los desafíos técnicos y se abordan los problemas de accesibilidad, es 
probable que la terapia génica desempeñe un papel cada vez más importante en la 
medicina, brindando esperanza a pacientes con enfermedades difíciles de tratar.