__Terapia Génica y Enfermedades Neurológicas Hereditarias__

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**Terapia Génica y Enfermedades Neurológicas Hereditarias**
La terapia génica es un enfoque médico que busca tratar enfermedades genéticas al
corregir o reemplazar genes defectuosos en las células del paciente. En el contexto de las
enfermedades neurológicas hereditarias, la terapia génica ofrece la posibilidad de abordar
las causas genéticas subyacentes de estos trastornos.
**Enfermedades Neurológicas Hereditarias:**
Las enfermedades neurológicas hereditarias son trastornos causados por mutaciones
genéticas que se transmiten de una generación a otra. Estos trastornos pueden afectar el
sistema nervioso en diversas formas y pueden causar discapacidades motoras, cognitivas y
sensoriales.
**Principios de la Terapia Génica:**
La terapia génica puede implicar varios enfoques, incluyendo:
1. **Reemplazo de Genes Defectuosos:** En algunos casos, se introduce un gen funcional
en las células para reemplazar un gen defectuoso.
2. **Edición de Genes:** Técnicas como CRISPR-Cas9 permiten modificar directamente el
ADN para corregir mutaciones.
3. **Entrega de Genes Reguladores:** Se pueden introducir genes que regulan la expresión
de otros genes, lo que puede ser útil para modular la actividad de genes problemáticos.
**Aplicaciones Clínicas:**
La terapia génica tiene el potencial de tratar una variedad de enfermedades neurológicas
hereditarias, como la enfermedad de Huntington, la atrofia muscular espinal y la enfermedad
de Parkinson de origen genético.
**Desafíos y Consideraciones:**
1. **Entrega Efectiva:** Llevar los genes funcionales al tejido cerebral es un desafío debido
a la barrera hematoencefálica, que protege al cerebro de sustancias extrañas.
2. **Respuesta Inmunológica:** El sistema inmunológico del paciente puede responder a la
terapia génica, lo que puede limitar su efectividad.
3. **Efectos a Largo Plazo:** Los efectos a largo plazo de la terapia génica en el cerebro
todavía se están investigando.
4. **Ética y Consentimiento:** La terapia génica plantea cuestiones éticas sobre la
modificación genética y el consentimiento informado.
**Investigación y Futuro:**
La investigación en terapia génica continúa avanzando, con un enfoque en superar los
desafíos técnicos y de seguridad. Se están realizando ensayos clínicos para evaluar la
seguridad y la eficacia de estas terapias en pacientes.
**Conclusión:**
La terapia génica tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades
neurológicas hereditarias al abordar las causas genéticas subyacentes. Aunque hay
desafíos técnicos y éticos a considerar, los avances en esta área ofrecen esperanza para
mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por trastornos neurológicos
hereditarios.