Biologia la Vida en La Tierra-comprimido-297

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¿CUÁLES SON LAS PRINCIPALES IMPLICACIONES ÉTICAS DE LA BIOTECNOLOGÍA MODERNA? 265
mientos como la diabetes; aunque por desgracia los progresos
hasta ahora han sido muy lentos. Veamos dos ejemplos espe-
cíficos sobre cómo gracias a estos avances se pueden tratar, o
incluso curar, las enfermedades que amenazan la vida.
Uso de la biotecnología para tratar la fibrosis quística
La fibrosis quística causa efectos devastadores en los pulmo-
nes, donde la falta de transporte de cloro hace que el revesti-
miento, que comúnmente es delgado y acuoso, en las vías
respiratorias se vuelva grueso y esté congestionado con moco
(véase “Investigación científica: Fibrosis quística” en el capí-
tulo 12). Varios grupos de investigadores están desarrollando
métodos para entregar el alelo para proteínas de transporte
de cloro normales en las células de los pulmones, y lograr que
sinteticen proteínas transportadoras funcionales y las inserten
en sus membranas plasmáticas. Aunque diferentes laborato-
rios emplean métodos ligeramente distintos, todos llevan a ca-
bo la inserción del DNA del alelo normal en un virus. Cuando
un virus infecta una célula, libera su material genético dentro
del citoplasma de la célula y utiliza el propio metabolismo de
la célula para transcribir los genes virales y producir nuevas
proteínas virales (véase la figura 13-2).
Para tratar la fibrosis quística, los investigadores primero
incapacitan al virus adecuado, de manera que el tratamiento
no cause otra enfermedad. A veces se emplean virus que cau-
san el resfrío porque normalmente infectan células del tracto
respiratorio. El DNA del alelo transportador normal de cloro
se inserta después en el DNA del virus. Los virus recombinan-
tes se suspenden en una solución y se rocían dentro de la na-
riz del paciente, o se vierten en gotas directamente dentro 
de los pulmones a través de un tubo nasal. Si todo resulta
bien, los virus entran en las células pulmonares y liberan el
alelo transportador de cloro normal en las células. Luego és-
tas fabrican proteínas normales, las insertan dentro de sus
membranas plasmáticas y transportan el cloro dentro del re-
vestimiento fluido de los pulmones. Los ensayos clínicos que
se están realizando para dichos tratamientos han tenido un
éxito razonable; aunque sólo por unas cuantas semanas. Con
toda probabilidad, el sistema inmunitario del paciente ve a los
virus como invasores indeseables y organiza un ataque para
eliminarlos —y también a los genes que portan— del organis-
mo. Puesto que con el tiempo las células pulmonares se rem-
plazan de forma continua, “se gasta” una sola dosis conforme
mueren las células modificadas. En la actualidad varios gru-
pos de investigadores intentan aumentar la manifestación de
los genes transportadores de cloro en los virus y extender la
duración efectiva de un solo tratamiento.
Uso de la biotecnología para curar la inmunodeficiencia
combinada severa
Al igual que las células pulmonares, la mayoría de las células
del organismo mueren con el paso del tiempo y son remplaza-
das con nuevas células. En muchos casos las nuevas células pro-
vienen de poblaciones especiales llamadas células madre, y
cuando se dividen producen las células hijas que originan va-
rios tipos diferentes de células maduras. Por ejemplo, en el ce-
rebro las células madre producen varios tipos de células
nerviosas y varios tipos de células no nerviosas de apoyo. Es
posible que algunas células madre, con las condiciones adecua-
das en el laboratorio, sean capaces de originar ¡cualquier
más limitada de las células madre del organismo, ya sea produ-
ciendo o remplazando células de uno o de dos tipos.
Todas las células del sistema inmunitario (en su mayoría
glóbulos blancos) se originan en la médula ósea.Algunas pro-
ducen anticuerpos, otras matan células que han sido infecta-
das por virus e incluso otras regulan las acciones de estas
otras células. Conforme las células maduras mueren, son rem-
plazadas por nuevas que provienen de la división de las cé-
lulas madre en la médula ósea. La inmunodeficiencia
combinada severa (SCID, por las siglas de severe combined
inmune deficiency) es un trastorno muy raro en el cual un ni-
ño no desarrolla su sistema inmunitario. Aproximadamente 1
de cada 80,000 niños nace con alguna forma de SCID. Las in-
fecciones que son leves en un niño normal pondrían en riesgo
la vida de un niño con SCID. En algunos casos, si el niño tie-
ne algún pariente no afectado con una formación genética si-
milar, éste puede donarle médula ósea para trasplante,
logrando así que funcionen las células madre, de manera que
el niño sea capaz de desarrollar un sistema inmunitario que fun-
cione normalmente. Sin embargo, la mayoría de quienes pa-
decen SCID mueren antes de cumplir un año.
Aunque existen varias formas de SCID, la mayoría son de-
fectos recesivos de un solo gen. En ciertos casos los niños son
homocigotos recesivos por un alelo defectuoso que normal-
mente codifica una enzima llamada adenosina deaminasa. En
1990 se realizó la primera prueba de terapia del gen humano
en una paciente con SCID: Ashanti DeSilva de 4 años de
edad. Se le extrajeron algunos de sus glóbulos blancos, se al-
teraron de forma genética con un virus que contenía una ver-
sión funcional de su alelo defectuoso, y luego se regresaron al
torrente sanguíneo. Ahora, Ashanti es una mujer adulta salu-
dable, con un sistema inmunitario que funciona razonable-
mente bien. Sin embargo, a medida que mueren los glóbulos
blancos alterados, deben ser remplazados por otros nuevos;
por consiguiente, Ashanti necesita de tratamientos repetidos.
También se le administran periódicamente inyecciones de
una forma de adenosina deaminasa. Aunque ya es adulta, As-
hanti sólo recibe una dosis de adenosina deaminasa como si
tuviera 4 años de edad. Así, la terapia genética, aunque toda-
vía no es perfecta, sí constituye una gran diferencia.
En 2005 parece que investigadores italianos curaron com-
pletamente a seis niños que presentaban el mismo tipo de
SCID que Ashanti. En vez de insertar una copia normal del
gen que codifica para la enzima adenosina deaminasa en los
glóbulos blancos maduros, el equipo de científicos italianos in-
sertó el gen en células madre. Debido a que las células madre
“curadas” continuaban multiplicándose y produciendo abun-
dantemente nuevos glóbulos blancos, estos niños probable-
mente tendrán sistemas inmunitarios funcionando bien por el
resto de sus vidas. (En 1990, cuando Ashanti recibió los trata-
mientos pioneros, la investigación sobre las células madre era
incipiente. En ese entonces no hubiera sido posible aislar sus
células madre y corregir sus genes de adenosina deaminasa).
13.7 ¿CUÁLES SON LAS PRINCIPALES 
IMPLICACIONES ÉTICAS 
DE LA BIOTECNOLOGÍA MODERNA?