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dotación génica modificada de algún virus (adenovirus, retrovirus o virus herpéticos). En algunos casos, la terapia génica in vivo permite dirigir el gen terapéutico hacia un determinado órgano o tejido. En animales de experimentación se ha podido ensayar con cierto éxito la transferencia de genes a células muscula- res mediante la inyección de la preparación de ADN en los músculos. Estos resultados son muy interesantes, ya que existe un conjunto de enfermedades genéticas de tipo mus- cular muy graves, que no tienen un tratamiento adecuado (como la distrofia muscular de Duchenne), en las que este tipo de terapia celular podría mejorar la condición muscular de estos enfermos. La introducción de copias normales del gen responsable de la fibrosis quística en las células de las vías respiratorias, mediante aerosoles o asociadas a virus modificados de los que producen infecciones respiratorias benignas (como ciertos adenovirus), puede ser otro ejemplo prometedor de terapia génica in vivo. En la Tabla 25-3 se relaciona una serie de enfermedades en las que se puede aplicar la terapia génica. Hay que resal- tar que el objetivo de la terapia génica, no es sólo la correc- ción de las enfermedades hereditarias (por otro lado, minori- tarias en la población), pues hay enfermedades adquiridas como el cáncer, responsables de un alto porcentaje de la mor- talidad en los seres humanos, que pueden tener en un futuro en la terapia génica una de las herramientas antitumorales más poderosas. En el cáncer, tanto la terapia génica de adi- ción (aporte de copias de genes supresores que han sido inac- tivados), como la de bloqueo de oncogenes (por medio de terapia antisentido) pueden abrir caminos prometedores en la lucha contra esta devastadora enfermedad. En cualquier caso, aunque la terapia génica no ha conseguido aún los éxitos espectaculares que algunos soñaban, la profundización en los conocimientos aportados por la patología molecular nos hace pensar que la terapia génica incrementará su importan- cia en un futuro bastante próximo. 442 | Genoma, patología molecular y terapia génica Tabla 25-3. Enfermedades susceptibles de terapia génica Inmunodeficiencias ocasionadas por alteraciones Enfermedades por almacenamiento del glucógeno de adenosina desaminasa (ADA) o polinucleótido Enfermedad de Gaucher fosforilasa (PNF) Diabetes de tipo I Hemofilias A y B Fenilcetonuria Hipercolesterolemia familiar Enfermedad de Tay-Sachs Fibrosis quística Galactosemia Enfisema pulmonar Alteraciones del ciclo de la urea Anemia falciforme Enfermedad de Duchenne Talasemias Enfermedad de Huntington Síndrome de Lesh-Nyham Cáncer 25 Capitulo 25 8/4/05 11:49 Página 442
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