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Carrera de Bioquímica
Carrera de Farmacia
Biotecnología aplicada a la salud y 
biotecnología farmacéutica
Programa segundo cuatrimestre 2017
Cita sugerida (Vancouver): Sterin Prync AE. Biotecnología aplicada a la salud 
y biotecnología farmacéutica [programas] [Internet]. [Buenos Aires]: Instituto 
Universitario Hospital Italiano. Carrera de Bioquímica. Carrera de Farmacia; 
2017 [citado AAAA MM DD]. Disponible en: http://trovare.hospitalitaliano.org.ar/
descargas/planes/20180130160358/programa-biotecnologia-aplicada-a-la-
salud-y-biotecnologia-farmaceutica-2017.pdf
Sterin Prync, Aída E.
1 
Bioquímica y Farmacia 
_______________________________________________________________ 
Biotecnología aplicada a la salud y Biotecnología farmacéutica 
2017 
________________________________________________________________ 
1. Año y cuatrimestre: 5° año 2° Cuat.
2. Carga horaria total: 95 horas
3. Carga horaria semanal: 5 horas
4. Duración: Cuatrimestral.
5. Equipo docente:
Profesoras titulares a cargo: 
Mg. Lic. Aída E. Sterin Prync (Bioquímica) 
Dra. Adriana Carlucci (Farmacia) 
Profesores invitados:
Unidad temática 1 
Lic. Valeria Rudoy 
Dr. Daniel Salamone 
Dra Irina Mathov 
Dra. Silvia Wikinsky 
Unidad temática 2 
Dr. Gerardo Glikin / Dra. Liliana Finocchiaro 
Dr. Fernando Pitossi 
Unidad temática 3 
Dra. Silvia Benasayag 
Dr. Hernán Dopazo 
Dra. Cristina Marino Busjle 
Dra. Florencia Masciottra 
Dr. Eliseo Gonzalez
6. Objetivos: Que los alumnos puedan:
● Comprender las bases científicas que conforman la investigación, producción y uso
farmacológico de los agentes bioterapéuticos.
a. Analizar documentación proveniente de fuentes diversas para adquirir y profundizar
los conocimientos relacionados con la biotecnología
b. Explicar y discutir correctamente y con la terminología adecuada temas relacionados
con la asignatura.
 
 
 
2 
c. Conocer los aportes de la genética, bioinformática y farmacogenética a la 
identificación de blancos terapéuticos. 
d. Revisar y evaluar los distintos tipos de opciones productivas biotecnológicas en la 
industria farmacéutica. 
e. Entender los alcances de las nuevas bioterapias y sus implicancias en la salud. 
 
7. Contenidos: 
 
UNIDAD TEMÁTICA 1 Del laboratorio a la industria – del 02 de AGOSTO al 20 de SEPTIEMBRE 
02-Agosto 
Análisis de la cursada. Mg. Aída Sterin Prync - Dra Adriana Carlucci 
Introducción a la Biotecnología. Aída Sterin Prync 
Incumbencia farmacéutica y bioquímica en productos biotecnológicos Adriana Carlucci 
Fundamentos de gestión de la calidad y de las normativas BPX BPL, BPM,etc. Aída Sterin Prync 
09-Agosto 
Upstream: Sistemas de expresión Aída Sterin Prync) 
16- Agosto 
Upstream Plantas transgénicas como bioreactores Valeria Rudoy 
Upstream: Animales genéticamente modificados. Daniel Salamone 
23- Agosto 
Downstream Purificación, Ingrediente Farmacéutico Activo . Irina Mathov 
Formulación de vacunas - Adriana Carlucci 
30- Agosto 
Formulación de proteínas recombinantes - Adriana Carlucci 
06-Septiembre 
Formulación de proteínas inmunoterápicos Adriana Carlucci 
Ensayos biológicos in vitro en la industria farmacéuticas Aída Sterin Prync 
13- Septiembre 
 Biosimilaridad y comparabilidad. Aída Sterin Prync 
Ensayos pre clínicos y medicamentos biotecnológicos Silvia Wikinski 
20- Septiembre 
PARCIAL UNIDAD 1 
 
 
 
 
3 
 
UNIDAD TEMÁTICA 2 Bioterapias. Del 27 de SEPTIEMBRE al 18 de OCTUBRE 
27- Septiembre 
Terapia génica. Adriana Carlucci 
Protocolos clínicos. Terapias génicas en cáncer. Gerardo Glikin, Liliana Finochiaro, Chiara Fondello 
04-Octubre 
Terapia celular. Fernando Pitossi 
Diseño de andamios y matrices para inmovilización molecular celular y tisular Adriana Carlucci 
11- Octubre 
Otros tipos de productos biológicos. 
Regulaciones en la argentina. Estado del arte en la ciencia. Aída Sterin Prync 
18-oct PARCIAL UNIDAD 2 - 
 
UNIDAD TEMÁTICA 3: Blancos terapéuticos y diagnósticos. Del 25 de OCTUBRE de 15 de 
NOVIEMBRE 
25- Octubre 
Introducción a Blancos terapéuticos Silvia Benasayag 
Proyecto genoma humano, genómica estructural y genómica funcional. Hernán Dopazzo 
01-Noviembre 
Bioinformática. Dra. Cristina Marino Busjle 
Práctico de bioinformática, Cristina Marino Busjle 
8- Noviembre 
Base molecular de la enfermedad. Dra. Florencia Masciottra. 
Diagnóstico molecular pesquisa neonatal y otras enfermedades. Dr. Eliseo Gonzalez 
15- Noviembre 
PARCIAL UNIDAD 3 
29- Noviembre 
EXAMEN FINAL 
 
Contenidos mínimos: 
UNIDAD TEMÁTICA 1 Del Laboratorio a la planta industrial 
● Introducción a la Biotecnología. 
 
 
 
4 
Historia y perspectivas. Repaso de conceptos y definiciones que van a ser parte de las 3 unidades 
del curso ¿Qué es la biología molecular? ¿Qué es la ingeniería genética? Ómicas: genómica, 
transcriptómica, proteómica, metabolómica. Consideraciones éticas. Conceptos sobre obtención 
de medicamentos por ingeniería genética, en células, en plantas y en animales. Vacunas. 
Animales y plantas genéticamente modificados, clonación, percepción pública y ética. 
Conceptos sobre terapia génica. Conceptos sobre terapias celulares y regenerativas. (Aída Sterin 
Prync) 
● Fundamentos de las normativas. Biotecnología –áreas y tecnologías convergentes-¿Qué es la 
calidad? Cadena de valor. Gestión de la Calidad. Estudios cuantitativos sobre el impacto de los 
principios y prácticas de gestión de calidad en los resultados de innovación Fundamentos de las 
Buenas Prácticas (BPX). Normativas y reglamentaciones. BP en Investigación y Desarrollo. BP en 
transferencia de tecnología. El valle de la muerte. BP de Laboratorio. BP de Manufactura. Nuevo 
paradigma del siglo XXI. BP de Laboratorio y Elaboración. (Aída Sterin Prync) 
● Incumbencia farmacéutica en productos biotecnológicos 
Impacto de la biotecnología en la I+D de la industria farmacéutica. Productos obtenidos 
mediante la tecnología ADN recombinante de uso en terapéutica, diagnóstico o como insumos. 
Fases y consideraciones especiales para el desarrollo de medicamentos biotecnológicos. Trabajo 
interdisciplinario en el aseguramiento de los atributos de calidad de los productos. (Adriana 
Carlucci) 
● Sistemas de expresión procariotas y eucariotas. Breve repaso: dogma central de la biología, 
genética molecular, ingeniería genética. Sistemas de expresión, Vías alternativas de producción. 
Características a evaluar. Factores influyentes en la calidad y cantidad de la expresión. Bacterias, 
levaduras, células de insecto, células de mamíferos, plantas transgéncias animales transgénicos, 
terapia génica y terapias celulares. Sistemas de producción upstream en células de mamíferos. 
Producción biotecnológica de anticuerpos poli y monoclonales, hibridomas, anticuerpos 
terapéuticos. Obtención, producción y utilización de anticuerpos monoclonales como 
herramienta analítica. (Aída Sterin Prync) 
● Ensayos biológicos. Potencia biológica de un medicamento. Utilización de los cultivos de células 
de mamífero en control de calidad. Los cultivos celulares como reactivo analítico. Ensayos de 
actividad biológica. Nuevas alternativas. (Aída Sterin Prync) 
● Plantas transgénicas como biofármacos. Genética vegetal. Plantas transgénicas, distintos 
tipos, forma de escalado. Producción y regulación. (Valeria Rudoy) 
 
 
 
5 
● Animales genéticamente modificados. Visita al laboratorio de Tecnología Animal, Facultad de 
Agronomía. Fundamentos de la Biotecnología y genética animal. Clonación. Transgénesis, 
expresión y silenciamiento de genes. Utilización. Posibilidades. Reglamentaciones y Ética. (Daniel 
Salamone) 
● Formulación de vacunas 
Análisis desde la perspectiva tecnológica de la naturaleza de los adyuvantes, antígeno(s) y del 
producto final. Formulación racional de vacunas: desde la caracterización biofísica del antígenoa 
los ensayos de estabilidad. Formas farmacéuticas usadas como adyuvantes, aspectos 
regulatorios aplicables para su aprobación. Perspectivas a futuro de la formulación de vacunas 
(Adriana Carlucci) 
● Formulación de proteínas recombinantes terapéuticas 
Propiedades generales de las proteínas a considerar durante el desarrollo del producto 
biofarmacéutico. Formulación de proteínas terapéuticas: estabilidad conformacional, coloidal e 
interfacial. Inestabilización física/química. Fenómenos de agregación. Estrategias de 
estabilización. Componentes de la formulación. Excipientes estabilizadores usados y mecanismos 
de acción propuestos. Desarrollo de una formulación comercial. Análisis global de las opciones 
de formulación y de los efectos de las variables de formulación sobre parámetros críticos. 
(Adriana Carlucci) 
● Formulación de inmunoterápicos 
Anticuerpos monoclonales: desarrollo y desafíos asociados a su formulación. Degradación física, 
factores estresantes, degradación química; control de los procesos degradativos. Estrategias 
usadas en formulaciones de alta concentración y/o viscosidad. Análisis de formulaciones. 
Introducción a los aspectos regulatorios. Formulación de inmunosupresores: ciclosporina, 
rapaminicina y de citotóxicos: metotrexate, 5- fluoro uracilo, ciclofosfamida (Adriana Carlucci) 
● Ensayos biológicos. Potencia biológica de un medicamento. Utilización de los cultivos de células 
de mamífero en control de calidad. Los cultivos celulares como reactivo analítico. Ensayos de 
actividad biológica. Nuevas alternativas. (Aída Sterin Prync) 
● Controles de calidad y asuntos regulatorios. Biosimilaridad y comparabilidad. (Aída Sterin Prync) 
● El ensayo preclínico en el proceso de desarrollo y registro de medicamentos. Preguntas que 
debe responder un EP. Normativas. Perspectiva del mercado. Perspectiva de la industria. 
Biosimilaridad. Comparabilidad. Preclínicos in vivo para Desarrollo Registro Control de calidad. 
Caso por caso y conforme a evidencia. Comparativo con más de un lote. Acorde a BPL. (Silvia 
Wikinski) 
 
 
 
6 
UNIDAD TEMÁTICA 2: Bioterapia 
● Terapia génica. Terapia génica: definiciones, clasificación, estrategias y vías de administración 
para ácidos nucleicos utilizados. Terapia antisentido. Aplicaciones. Enfermedades hereditarias y 
adquiridas. TG en cáncer, TG en enfermedades cardiovasculares. Vectores virales. Vectores no 
virales. Poliplexos y Lipoplexos. Caracterización biofísica de los lipoplexos. Mecanismos de 
ingreso y tráfico celular de los sistemas de liberación. Estabilidad del sistema de liberación: física, 
química, degradación de excipientes y del ácido nucleico. Optimización de la formulación de 
sistemas de liberación de siRNA. Eficiencia de silenciamiento. (Adriana Carlucci) 
● Protocolos clínicos. Terapias génicas y cáncer. Trabajo práctico, mostración: TRANSFECCIÓN 
TRANSITORIA MEDIANTE UN COMPLEJO ADN-LÍPIDO y revelado con X-Gal. (Gerardo Glikin, 
Liliana Finochiaro, Chiara Fondello) 
● Terapia celular. Ingeniería de tejido y terapia regenerativa. 
Terapias regenerativas utilizando células madre. Traslación clínica de terapias celulares. Realidad 
vs ficción. Tipos de células madre, células madre hematopoyéticas adultas, células madre 
embrionarias. Reprogramación celular. Células madre pluripotentes reprogramadas (iPSC). 
Aplicaciones de la reprogramación celular. Modelos de enfermedades. Patofisiología y 
descubrimiento de drogas. Ejemplo de modelos de enfermedad: Parkinson y epilepsia benigna 
de la infancia. Reprogramación y diferenciación. Controles de calidad. Diferenciación dirigida. 
Ensayos funcionales. Genómica funcional. Bancos de iPS. Haplobancos. Traslación clínica. 
Terapias regenerativas en Argentina. Ensayos clínicos. Transdiferenciación. (Fernando Pitossi) 
● Diseño de andamios y matrices para inmovilización celular, molecular y tisular. Inmovilización 
de biocatalizadores: definición, ventajas/desventajas, componentes, métodos usados; retención 
física o química. Parámetros de caracterización. Inmovilización celular o tisular por 
microencapsulación. Productos médicos de terapia avanzada (ATMPs): de terapia génica, de 
terapia de célula somática, de ingeniería de tejidos. Técnicas top-down y bottom-up para la 
construcción de andamios en ingeniería tisular y medicina regenerativa. (Adriana Carlucci) 
● Ensayos clínicos y medicamentos biotecnológicos. Terapias celulares. regulaciones en la 
argentina. Estado del arte en la ciencia. Riesgos. Antecedentes.(Aída Sterin Prync) 
 
UNIDAD TEMÁTICA 3: Blancos terapéuticos y diagnósticos 
● Blancos terapéuticos. Genoma humano Genómica estructural y funcional. Blancos terapéuticos, 
transducción de señales, ejemplo EGFR. Factores de transcripción. Rasopatías. Apoptosis. 
Caspasas, familia BCL2. Alteraciones genéticas en cáncer. Traslocaciones. Ejemplos en 
 
 
 
7 
oncohematología. Disomía uniparental. Citogenética y cáncer. Epigenética. Mecanismos de 
regulación génica. Ejemplos de casos clínicos. (Silvia Benasayag) 
● Bioinformática. Bases de datos biológicas primarias y secundarias. Uniprot , SwissProt. 
Secuencias homólogas. BLAST. Homólogos remotos PSI-BLAST. Alineamiento de secuencias. 
Alineamiento múltiple de secuencias. MSA. Características de los aminoácidos, scores, entropía 
de Shannon. Cluster y pesado de secuencias. BLOSUM. Frecuencia de sustitución. Predicción de 
la estructura proteica. Bases de datos de alineamientos estructurales. CATH, PDB, predicción de 
la estructura proteica. Modelado homólogo y análogo. Modelado por homología. Dominio 
estructural. Asignación de dominios. Predicción de estructura secundaria. Predicción de 
plegamiento. Unidad asimétrica y Unidad biológica. Modelado y clasificación de loops. 
Templates. Validación de modelos. Utilidad de un modelo. Identificación de residuos 
funcionales. Búsqueda de “Patterns” en estructuras terciarias no homólogas, intento de asignar 
función. Trazado evolutivo de residuos. Ejercicio Práctico. (Cristina Marino Busjle) 
● Base molecular de la enfermedad. Farmacogenómica. Farmacología directa y reversa, 
Receptores. Farmacogenética: Blancos de farmacogenética. Metabolismo de drogas, Receptores 
Transportadores, Diferencias técnicas, Genes susceptibles de variación farmacogenética. Bases 
fisiológicas. Variantes relevantes de la farmacogenómica. Niveles de impacto de la 
farmacogenómica. (Florencia Masciotra). 
● Diagnóstico molecular. Pesquisa neonatal y otras enfermedades. (Eliseo Gonzalez) 
 
8. Metodología de enseñanza: la metodología de enseñanza incluirá, clases teóricas, seminarios, 
mostraciones y visitas a laboratorio. Dado que el abanico de temas que se abarcan en ésta 
materia es muy amplio en poco tiempo, la enseñanza de la misma contará con invitados 
expertos que trabajan en el campo específico del tema que desarrollarán en la clase. Se llevarán 
a cabo también seminarios de análisis de artículos científicos. La parte práctica se llevará a cabo 
a través de mostración y trabajo práctico en el aula, visita a laboratorio especializado y a 
exposición de equipamiento productivo. En bioinformática se realizará un trabajo práctico con 
computadoras en el aula. En terapia génica se realizará una mostración que requerirá 
microscopía. En animales transgénicos se realizará una visita al laboratorio del Dr. Salamone, en 
la Facultad de Agronomía. 
9. Evaluación: Las evaluaciones del curso estarán unidas al intento de afianzar los contenidos 
adquiridos en relación a su aplicación práctica y que permita internalizar y arraigar los conceptos 
 
 
 
8 
básicos de esta área del conocimiento. Para ello se tomará la relación de los diferentes ejes 
temáticos con una patología. 
Los parciales consistirán en preguntas cuyas respuestas requerirán un análisis relacionado con el eje 
temático en estudio. 
Las preguntas serán planteadas al comienzo de cada eje temático. 
En la fecha del parcialse deberán presentar las respuestas en forma de un breve resumen por 
escrito y una exposición en forma oral de no más de 15 minutos (al estilo de las presentaciones en 
un congreso científico). 
El examen final tendrá las mismas características que los parciales; en éste caso las preguntas serán 
una revisión de los temas del curso, que serán entregadas con suficiente antelación. En la fecha del 
final se deberán presentar las respuestas en forma de un breve resumen por escrito y una exposición 
en forma oral de no más de 15 minutos (al estilo de las presentaciones en un congreso científico). 
En las presentaciones orales estarán presentes todos los alumnos y puede haber invitados externos. 
La condición de regularidad se consigue con: 
a. El cumplimiento de las normativas de asistencia a las clases teóricas y prácticas 
b. La aprobación de los parciales con un puntaje igual o mayor a 4 
La nota final será un promedio de todo lo trabajado en el cuatrimestre, que incluye la participación 
durante el curso, los parciales y el examen final. 
Los parciales pueden ser recuperados bajo la misma consigna, con una semana de diferencia de la 
fecha inicialmente prevista. 
 
10. Bibliografía: 
Libros 
De Robertis, E.D; De Robertis, E.M; Biología Celular y Molecular. Decimoquinta edición. Editorial El 
Ateneo. Bs As. Argentina. 2005 
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Tercera edición. Editorial Omega. 1996. 
De Robertis, E.M; Fundamento de Biología Celular y Molecular de De Robertis. Cuarta Edición. 
Editorial El Ateneo. Bs As. Argentina. 2004 
Díaz, A., Golombek, D. ADN cincuenta años no es nada. Primera Edición. Editorial siglo XXI. 2007 
Dopazo Hernán. Selective Constraints and Human Disease Genes: Evolutionary and Bioinformatics 
Approaches. Encyclopedia of Life Science; Lugar: Chichester. UK; Año: 2008 vol. 1 p. 1 - 18 
 
 
 
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Ercolano Irma. El análisis de RIESGO en la operatividad farmacéutica.. 3º Edición. Ediciones VR S.A. 
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