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Bibliografía: 1. Ginn, S. L., Amaya, A. K., Alexander, I. E., Edelstein, M., Abedi, M. R., & Kaeppel, C. (2018). Gene therapy clinical trials worl...

Bibliografía: 1. Ginn, S. L., Amaya, A. K., Alexander, I. E., Edelstein, M., Abedi, M. R., & Kaeppel, C. (2018). Gene therapy clinical trials worldwide to 2017: an update. The Journal of Gene Medicine, 20(5), e3015. 2. Mendell, J. R., Al-Zaidy, S., Shell, R., Arnold, W. D., Rodino-Klapac, L. R., Prior, T. W., ... & Lowes, L. P. (2017). Single-dose gene-replacement therapy for spinal muscular atrophy. New England Journal of Medicine, 377(18), 1713- 1722. 3. Maguire, A. M., Simonelli, F., Pierce, E. A., Pugh Jr, E. N., Mingozzi, F., Bennicelli, J., ... & Leroy, B. P. (2008). Safety and efficacy of gene transfer for Leber's congenital amaurosis. New England Journal of Medicine, 358(21), 2240-2248. 4. Cavazzana, M., Ribeil, J. A., Payen, E., Suarez, F., Beuzard, Y., Touzot, F., ... & Andre-Schmutz, I. (2010). Outcomes of gene therapy for severe sickle disease and beta-thalassemia major via transplantation of autologous hematopoietic stem cells transduced ex vivo with a lentiviral β-globin vector. ASH Annual Meeting Abstracts, 116(21), 229.


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Terapia Génica para Enfermedades Genéticas Raras Avances y Desafíos
2 pag.

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