Guia biotecnologia farmaceutica segundo parcial

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Guía Biotecnología Farmacéutica 
FARMACOGENÉTICA 
ADN: Material que contiene la información hereditaria en los humanos y casi todos los demás 
organismos. 
Genes: Secuencia de ADN que codifica para una o más proteínas. Algunos genes actúan como 
instrucciones para producir moléculas llamadas proteínas. 
Promotor: Es una secuencia de ADN necesaria para convertir un gen en activado o 
desactivado. El proceso de transcripción se inicia en el promotor. Generalmente se 
encuentran cerca del comienzo de un gen, el promotor tiene un sitio de unión para la enzima 
que se utiliza para hacer una molécula ARN mensajero (ARNm). 
Exón: Materia genético que codificará para una proteína 
Intrón: Material genético que no codifica. 
 
Cromosomas: Son estructuras que se encuentran en el centro (núcleo) de las células que 
transportan fragmentos largos de ADN. El ADN es el material que contiene los genes y es el 
pilar fundamental del cuerpo humano. 
 
Locus: Ubicación de un gen o marcador genético dentro del genoma. 
• Cada persona tiene 2 copias de un locus 
• Los alelos deal genotipo. 
 
Locus relacionados con enfermedades 
• Gen LDLR: receptor de LDL-c e Hipercolesterolemia familiar (FH) 
• Gen APO B-100: ligando del receptor de LDL-c y Apoliproteína B defectuosa familiar 
(FDB) (hipercolesterolemia tipo B) 
• Gen APOE: Apolipoproteína E e hiperlipoproteinemia o hiperlipidemia tipo III 
• Gen LPA: lipoproteína A y enfermedad cardiaca coronaria 
• Gen LPL: Lipoprotein lipasa, ApoCII y dislipidemia familar tipo I o quilomicronemia 
familiar 
• Gen HL: Lipasa hepática y fenotipo de hiperlipidemia familiar combinada 
Genotipo: Información contenida en el locus 
Alelo: Variación normal en el genotipo para un gen determinado 
Gen dominante: Resultado de un alelo heterocigoto reconocido en el fenotipo 
Gen recesivo: Resultado de un alelo heterocigoto NO reconocido en el fenotipo. 
 
MUTACIONES 
• Alteración en la secuencia de ADN. 
• Puede ser perjudicial, beneficiosa, o no puede tener ningún efecto. 
Macrolesiones: Alteraciones cromosómicas estructurales o numéricas. 
Cromosoma Philadelphia 
Anomalía del cromosoma 22 en la que se recibe en una parte del cromosoma 9. En la leucemia 
mielógenica crónica y leucemia linfocítica aguda, con frecuencia se encuentran en células de 
la medula ósea. 
 
 
 
 
Mutaciones puntuales 
• Microlesiones: Inserción o deleción de una o varios pares de bases nitrogenadas y 
pueden o no alterar la traducción 
• Mutaciones puntuales silenciosas: codifica a la misma proteína 
• Sin sentido 
• Antisentido 
• Cambio de sentido: Cambia de proteína 
FARMACOLOGÍA: Si esta proteína es un receptor, puede que este cambio de aminoácido, 
provoque una menor actividad del fármaco que actúa sobre el receptor. 
 
• Cuando una mutación se encuentra presente en mas del 1% de la población se le 
considera polimorfismo 
• “Mutaciones dentro del material genético que son frecuentes en la población” 
• Solo la base de la variabilidad genética en la misma especie. 
POLIMORFISMO DE UN SOLO NUCLEÓTIDO 
Se presentan cuando un solo nucleótido (elemento fundamental del ADN) es obtenido por 
otro. Es posible que estos cambios causen enfermedades y afecten la respuesta del cuerpo ante 
las bacterias, los virus, los medicamentos y otras sustancias. 
 
Ejemplo 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
Definición de farmacogenética: 
• Rama de la Farmacología genética y genómica que se encarga de estudiar las 
variaciones genéticas que determinan el efecto farmacológico de una droga: eficacia, 
rango terapéutico, efectos adversos, toxicidad. 
• “Según las variaciones genéticas interindividuales cómo actúan las drogas dentro de 
ese organismo” 
 
Objetivos de la farmacogenética 
• Identificar las variaciones en la respuesta de origen genético a distintos fármacos. 
• Estudiar los mecanismos moleculares que la causan. 
• Evaluar su relevancia clínica. 
• Desarrollar métodos para identificar a los individuos susceptibles con la finalidad de 
evitar una respuesta anómala. 
Beneficios 
• Fármacos más poderosos 
• Fármacos más seguros y mejores desde la primera vez (si sabemos los haplotipos del 
paciente podemos iniciar desde el principio con dosis seguras) 
• Métodos más precisos para determinar las dosis apropiadas. 
• Disminución del costo general del cuidado de la salud, al reducirse los efectos adversos 
de los fármacos. 
Fármacos farmacodinámicos 
• Los cambios farmacodinámicos pueden ocurrir a nivel de la molécula blanco con las 
siguientes consecuencias: 
• Binding alterado (Unión fármaco-receptor alterada). 
• Sobreexpresión del receptor (Un efecto mucho mayor de la droga). 
 
 
Tratamiento con salbitamol 
 
 
 
 
MUTACIONES EN PACIENTES CON ASMA 
 
HAPLOTIPOS DE PERSONAS CON ASMA 
 
HAPLOTIPOS MÁS COMUNES PARA PERSONAS CON ASMA 
 
EXPEDIENTE DEL PACIENTE INCLUYENDO SU HAPLOTIPO 
 
Link lectura: Influencia de los factores genéticos en la respuesta a tratamientos para 
COVID-19 
https://genotipia.com/genetica_medica_news/farmacogenetica-covid-19/ 
 
 
 
https://genotipia.com/genetica_medica_news/farmacogenetica-covid-19/
 
 
 
Link de: Investigación en farmacogenómica para mejorar tratamientos de 
enfermedades como la diabetes 
 
 
 
 
 
 
 
Integrantes del equipo
Becerril García Diana María. López Vilchis Ximena. 
Juárez Espinosa Fernanda Elizabeth. Polo Contreras Sabrina.
Ramírez Romero Karime. 
con células madre embrionarias y células
madre adultas
TERAPIA CELULAR
Terapia celular
Es el trasplante de células
humanas para reemplazar o
reparar tejido y/o células
dañadas. 
Las células se cultivan o modifican
fuera del organismo antes de ser
inyectadas en el paciente. Estas
pueden originarse en el paciente
(células autólogas) o en un donante
(células alogénicas)
Células madre: hematopoyéticas, del músculo
esquelético, multipotentes, embrionarias.
Linfocitos
Células dendríticas 
Células de los islotes pancreáticos.
Tipos de células utilizadas:
¿Qué son las células madre embrionarias?
Son células indiferenciadas que derivan de la masa celular
interna (MCI) de embriones en estado de blastocisto.
¿Cómo se obtienen?
Se cultivan a partir de células encontradas
en el embrión de tan sólo unos pocos días
de edad.
Son generadas por la transferencia de
células de un embrión en etapas
preimplantatoria a una caja de Petri que
contiene un caldo nutritivo
Si las células cultivadas en la placa logran
sobrevivir, se dividen y multiplican lo
suficiente como para llenar el plato,
posteriormente se retiran con cuidado y se
siembran nuevamente en varias placas de
cultivo.
Otras fuentes de aislamiento
Germinales: Se desarrollan en los tejidos
gonadales del embrión o feto y dan lugar
posteriormente a los gametos.
1
2
Carcinoma: Provienen de tumores
complejos denominados teratocarcinomas,
que derivan de gónadas adultas.
Tienen capacidad de autorrenovación
in vitro
Pueden mantenerse en cultivo luego de
numerosos pasajes y durante periodos
prolongados como una población
homogénea de células indiferenciadas,
conservando un cariotipo normal.
Características
Pluripotenciales
Pueden originar, bajo estímulos
adecuados, cada célula de un individuo.
Permite que las células madre
embrionarias se utilicen para regenerar o
reparar tejidos y órganos enfermos.
Terapia celular con 
células madre adultas 
También se
conocen como
somáticas, y se
encuentran en
casi todos los
tejidos. 
Características
de las CMA
Capacidad de
regeneración
 Especialmente médula ósea, tejido
graso y conjuntivo, es limitada. 
Clonogenicidad
Capacidad de generar clones. 
Multipotencialidad
Son capaces de dar origen a células
especializadas de cualquier tipo, *de su
misma línea embrionaria. 
*Se han llevado a cabo estudios que contradicen el dogma de
que una CMA solo puede diferenciarse en células de un tejido específico,
y seha observado que las células hematopoyéticas tienen plasticidad. 
 
La plasticidad es la capacidad que adquieren las células, bajo
determinadas condiciones microambientales, de diferenciase en células
de tejidos distintos de aquel con el cual la CM se encuentra
aparentemente comprometida. 
 
PROCEDIMIENTO 
Se lleva a acabo la extracción de células.
In vitro, se aislan y diferencian en células madre
específicas según las que se requieran.
Se cultivan las células madre.
Inyección de células madre específicas del propio paciente
(autólogas), o de otro humano (alogénicas).
Trasplante de tejidos e implantes desarrollados a partir de
CMS. 
TERAPIAS O TX PRINCIPALES
 
 
Aplicaciones de
la terapia con
células madre
embrionarias
En general, las células madre embrionarias tienen el
potencial de convertirse en un tratamiento ideal para
una gran cantidad de enfermedades debido a que no
están limitadas en su habilidad de diferenciarse.
Enfermedades del
corazón como
isquemia
cardiaca.
Producción de
insulina en
pacientes con
diabetes mellitus
Enfermedades
autoinmunes
Diabetes tipo 1
Enfermedades que implican la
destrucción de neuronas y patologías
hematológicas
Parkinson
Infarto al miocardio
Lesiones medulares
Aplicaciones de
la terapia con
células madre
adultas
Aplicación
relevante 
Caso
2 tipos de CM:
14 meses
después:
REFERENCIAS
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REFERENCIAS
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REFERENCIAS
 ELABORACIÓN DE VACUNAS
TRADICIONALES Y RECOMBINANTES
 
TECNOLOGÍAS MODERNAS PARA HACER
VACUNAS
Elaborado por: Alvarez Mercado David Alejandro, Arana
Rodríguez Rene Arturo, De la Rocha Pernía Carlos Rahí,
Millán Bernal Erick
Es una suspensión de microorganismos vivos atenuados, inactivos, de una de
sus partes o de un derivado de ellos que se administra para producir una
infección similar a la infección natural pero sin peligro. 
 
¿Qué es una vacuna?
Su objetivo principal es producir una respuesta inmunitaria que brinde
protección frente a contactos posteriores con el microorganismo. 
VACUNAS
TRADICIONALES 
Vacunas vivas atenuadas 
Este tipo de vacunas contienen microorganismos (MO) vivos que infectan al
huésped de manera similar a como ocurre en la infección natural. 
La vacuna viva tiene que estar atenuada,
lo que implica que la capacidad del MO
de causar la enfermedad está eliminada
(sin virulencia). 
Provocando así una respuesta inmune del huésped. 
Para la producción de estas de vacunas se pasa el virus a través de una serie
de cultivos celulares o embriones animales con la finalidad de que vaya
perdiendo la capacidad de replicarse. 
Provoca tanto inmunidad
humoral (mediada por
anticuerpos) como celular
(mediada por linfocitos T).
Sarampión, paperas,
viruela, varicela. 
Vacunas muertas o inactivadas 
Este tipo de vacunas utilizan la versión "muerta" del MO que causa la
enfermedad. 
Las vacunas inactivadas no suelene proporcionar una inmunidad (protección)
tan fuerte como las vacunas vivas, por lo que se requieren varias dosis. 
Se producen inactivando un patógeno (mediante calor o productos químicos),
que destruyen la capacidad de replicarse, pero lo mantienen "intacto" para
que el sistema inmune lo pueda renococer y activar la respuesta. 
Este tipo de vacunas sólo
produce inmunidad humoral. 
Hepatitis A, gripe, polio.
Vivas atenuadas Inactivas 
Deben ser atenuadas mediante pases en
cultivos celulares 
Se puede elaborar a partir de MO sin atenuar
Se administran en una sola dosis (larga
duración)
Se administran en dosis múltiples (corta
duración)
Capaces de replicarse en el huésped Incapaces de replicarse en el huésped
Inducen inmunidad humoral y celular Inducen inmunidad homoral
Diferencias entre las vacunas atenuadas e inactivas.
Toxoides
Algunas enfermedades bacterianas no son provocadas por la bacteria en sí,
sino por la toxina producida por la bacteria. 
La inmunización de este tipo son
similares a las vacunas muertas, se
hace inactivando la toxina que
provoca los síntomas. 
Difteria y tétanos. 
VACUNAS
RECOMBINANTES
Vacunas de ADN 
Este tipo de vacunas utiliza el material genético de los microorganismos
contra los que se quiere generar protección. 
Los genes que codifican para las
proteínas de interés son insertados en
plásmidos los cuales funcionan como
vehículo para la inoculación.
Vacunas de ARN
Estas vacunas utilizan ARNm contenido en una membrana lipídica la cual lo
protege y le permite introducirse a las células del cuerpo.
El ARNm utilizado es traducido
generando los antígenos de interés
utilizando la maquinaría celular, para
posteriormente ocasionar la reacción
inmunológicadeseada.
Vacunas de proteínas 
Este tipo de vacunas utilizan una fracción del ADN del microorganismo de
interés, la cual es inoculada en células de bacterias o levaduras. Estás células
son capaces de producir las proteínas superficiales de interés, posteriormente
se extraen y purifican estas proteínas para utilizarse como el ingrediente
activo de las vacunas.
Vacunas de vector viral
Este tipo de vacunas utilizan un virus el cual ha sido modificado para extraer
el gen que causa la infección, en lugar de este gen se inserta el gen con el
código de la proteína de otro microorganismo, esto permite la generación de
los antígenos deseados una vez que la vacuna es aplicada. Existen vectores
viral replicativos y no replicativos.
TECNOLOGÍAS MODERNAS
PARA HACER VACUNAS
Establecimiento de dosis 
y vía de administración 
Fase 1 (100 A. S.) 
Fase 2 (500 A. S.) Fase
3 (+ 1,000 A. S.)
Evaluación se seguridad
y eficacia
 Uso se vacuna y placebo
en los ensayos clínicos
A. S. = Adultos
sanos
La vacuna debe ser
aprobada por la
OMS.
Grandes fábricas
producen el
producto a gran
escala bajo
estrictos controles
de calidad
Fuerte inversión de
capital para llegar a
diferentes países
Vigilancia post
comercialización
en diferentes
países
Monitorización del
funcionamiento de
la vacuna, eficacia
real y efectos
secundarios
Se da seguimiento
a los casos
presentados
0
Fase clínica 
Identificación y
caracterización
del MO
Formulación de la
vacuna
Análisis de
seguridad en
animales
Control de
producción y
almacenamiento
de la vacuna
Fase preclínica Fase de vigilancia
Fase de
comercializació
n 
Fases para la elaboración de una vacuna
Mes
15 39
6
27
32
48
Para México: 
Ingredientes de las vacunas 
Antígeno
Conservadores
Estabilizantes Tensioactivos
Coadyuvantes Diluyentes
Impiden reacciones químicas y la
adhesión de componentes al vial
Evitan contaminación, el vial
podrá utilizarse para vacunar a
más de 1 persona, se utiliza el 2-
fenoxietanol
Nuevas tecnologías 
Generación
sintética
Inteligencia
Artificial (AI)
Obtención del material genético
viral mediante síntesis química y 
 enzimática de genes funcionales,
se aplica la genética inversa
utilizando la RT-PCR para producir
un virus infeccioso totalmente
proveniente de genes sintéticos y
no de un paciente.
Equipos que comprenden una base
de datos enorme mediante la cual
le es posible analizar todo el
proceso de formulación de una
vacuna, así como las
compatibilidades entre sus
ingredientes, mejor que la prueba y
el error. 
VLP
ADN
recombinante
Virus like particle. Complejos de
proteínas multiméricas que imitan
la organización de los virus nativos
pero carecen de material genético. 
Vacunas de tercera generación
(subunidades), esta tecnología
produce proteínas de un agente
infeccioso sin la necesidad del
propio Microorganismo.
E. Coli,
Baculovirus
CASOS DE REALES DE
APLICACIÓN DE VACUNAS
CASO 1. PRIMER USO REGISTRADO DE UNA
VACUNA
1796, el científico británico Edward
Jenner, desarrolla la primer vacuna
para la viruela.
A base de una muestra de viruela
bovina. 
Inocula en un niño, el fluido de una
pústula de viruela bovina. 
Al incolular despues el virus de
viruela humana, el niño no
desarrolló la enfermedad
(Downshen, 2017)
CASO 2. PRIMER USO REGISTRADO DE UNA
VACUNA
1986, se obtuvo y comercializó por
primera vez, la vacuna contra la
hepatitis B de forma recombinante. 
Antígenos de superficie del virus en
cultivos de S. cerevisiae insertando
un plásmido.
(Vildovoza, 2007)
LAS NUEVAS VACUNAS 
Vacunas de ARNm: hacen que el
cuerpo sintetice una proteína capaz
de desencadenar la respuesta
inmunitaria.
Vacunas contra COVID-19 (Aztra
Zeneca, Pfizer-Biontech): síntesis
de proteína S presente en la
superficie del virus.
¿Servirá tambien para VIH? 
Producción de bnAbs para combatir
variantes frecuentes del VIH
(AFP, 2022)
(CDC, 2022)
Referencias 
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mensajero