Aplicación de la Terapia Genética en el Tratamiento de Enfermedades Hereditarias Raras

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Aplicación de la Terapia Genética en el Tratamiento de Enfermedades Hereditarias Raras
Introducción: Las enfermedades hereditarias raras representan un desafío médico y social significativo debido a su baja prevalencia y a menudo carencia de opciones de tratamiento. En esta investigación, exploraremos cómo la terapia génica, una técnica que implica la modificación de genes defectuosos, se utiliza para abordar estas enfermedades y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
Terapia Génica: Conceptos Fundamentales y Estrategias: Describiremos los fundamentos de la terapia génica, incluidos los diferentes enfoques utilizados, como la sustitución génica, la edición genómica y la terapia génica ex vivo e in vivo.
Estudio de Caso: Terapia Génica para la Distrofia Muscular de Duchenne: Presentaremos un estudio de caso centrado en la aplicación de la terapia génica para tratar la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad hereditaria debilitante. Discutiremos los avances recientes en la investigación y los resultados clínicos obtenidos.
Desafíos Éticos y Regulatorios: Abordaremos las consideraciones éticas y los desafíos regulatorios asociados con la terapia génica, incluida la seguridad de los tratamientos y la equidad en el acceso.
Perspectivas Futuras y Avances Tecnológicos: Exploraremos las perspectivas futuras de la terapia génica en el tratamiento de enfermedades hereditarias raras, incluidos los avances en la tecnología de edición genómica y la personalización de tratamientos.
Conclusiones: Destacaremos el potencial transformador de la terapia génica en el abordaje de enfermedades hereditarias raras, subrayando su impacto en la medicina personalizada y la mejora de la calidad de vida de los pacientes.
Bibliografía:
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