CRISPR-Cas9 se basa en un sistema de defensa natural que las bacterias utilizan para resistir las infecciones virales. Los científicos adaptaron este sistema para dirigir una enzima llamada Cas9 a regiones específicas del ADN en células humanas. La enzima actúa como unas 'tijeras moleculares', cortando el ADN en lugares precisos. A medida que la célula repara el corte, se pueden introducir modificaciones genéticas.