presentacion TERAPIA GÉNICA - genetica 1

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TERAPIA GÉNICA 
Integrantes
Camila Martinez 
Laura Moreno
Juan Rivas 
¿Qué es?
Conjunto de procedimientos que permiten la introducción de genes sanos o normales dentro de las células de un organismo, mediante las llamadas Tecnologías de Transferencia de Genes.
Terapia génica | NHGRI. (s. f.). Genome.gov. Recuperado 16 de marzo de 2022, de https://www.genome.gov/es/genetics-glossary/Terapia-genica
Vectores: Sistemas que se usan como ayuda en el proceso de transferencia de un gen exógeno al interior de la célula. Ellos facilitan la entrada y biodisponibilidad intracelular del material genético a transducir y, por consiguiente, su funcionamiento correcto. 
Tipos de vectores 
	VECTORES NO VIRALES		VECTORES VIRALES
	FÍSICOS	QUÍMICOS	Retrovirus
	Biobalística	Fosfato cálcico	Adenovirus
	Electroporación	Liposomas	Virus asociados a adenovirus
	Microinyección	Receptores	Herpes simples
Vectores virales:
Rozalén, J. (2003, 1 septiembre). Terapia génica. Vectores de expresión | Offarm. Elsevier. Recuperado 16 de marzo de 2022, de https://www.elsevier.es/es-revista-offarm-4-articulo-terapia-genica-vectores-expresion-13051502#:%7E:text=Vectores-,Entendemos%20por%20vectores%20a%20los%20sistemas%20que%20utilizamos%20como%20ayuda,por%20consiguiente%2C%20su%20funcionamiento%20correcto.
Ejemplos
Gammaretrovirus 
Lentivirus 
Adenovirus 
Adenoasociados 
Terapia génica | Science. Recuperado 16 de marzo de 2022, de Gene therapy comes of age (science.org) 
 Ilustración esquemática de dos vectores virales ampliamente utilizados en terapia génica clínica
tomado de Desarrollo clínico de la terapia génica: resultados y lecciones de éxitos recientes - ScienceDirect 
Terapia génica somática
Tipos de terapia génica
Marcaje génico
Terapia génica germinal
Ex vivo
In vivo
Aplicaciones
Terapia de enfermedades adquiridas
terapia de enfermedades monogénicas hereditarias.
Genetica|Terapia Genica| Batxillerat .https://educaciodigital.cat/ioc-batx/moodle/mod/book/view.php?id=12779&chapterid=8876
Casos de estudio 
Enfermedades metabólicas 
Tratamientos de las inmunodeficiencias primarias.
 Tratamientos visuales 
producto rAAV2 para una forma congénita de ceguera
inyección intratumoral de ADNp (complejos con ADN plasmídico) para administrar citoquinas o genes suicidas 
oligodesoxinucleótidos
células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR‐T) como terapia para neoplasias malignas.
transducción ex vivo de células madre hematopoyéticas con gammaretrovirus y lentivirus y para la SCID ligada al cromosoma X.
terapias lentivirales para la leucodistrofia metacromática
terapias gammaretrovirales y lentivirales para el síndrome de Wiskott-Aldrich
Entrega de genes ex vivo a través de la ingeniería celular: trastornos sanguíneos monogénicos e inmunoterapias contra el cáncer.
Dilema ético
la posibilidad de modificar genéticamente las líneas germinales ha sido objeto de acaloradas discusiones en el campo de la ciencia desde el pasado.
gran parte de la comunidad científica aprueba la terapia génica sobre todo en casos donde se tratan enfermedades como la fibrosis quística.
por otra parte se ve sobrepasada la línea moral en casos donde se modificaron células embrionarias humanas mediante la técnica de CRISPR-Cas9 en china.
lo anterior abrió controversia sobre la edición porque los involucrados en el estudio alegaron que la forma en la que se realizó el experimento era correcta y que las donantes de óvulos dieron su consentimiento.
Referencias 
Gonçalves, G. A. R., & Paiva, R. de M. A. (2017). Gene therapy: advances, challenges and perspectives. Einstein (Sao Paulo, Brazil), 15(3), 369–375. https://doi.org/10.1590/S1679-45082017RB4024
Hardee, C. L., Arévalo-Soliz, L. M., Hornstein, B. D., & Zechiedrich, L. (2017). Advances in non-viral DNA vectors for gene therapy. In Genes (Vol. 8, Issue 2). https://doi.org/10.3390/genes8020065
Keeler, A. M., ElMallah, M. K., & Flotte, T. R. (2017). Gene Therapy 2017: Progress and Future Directions. In Clinical and Translational Science (Vol. 10, Issue 4, pp. 242–248). https://doi.org/10.1111/cts.12466
Kumar, S. R., Markusic, D. M., Biswas, M., High, K. A., & Herzog, R. W. (2016). Clinical development of gene therapy: results and lessons from recent successes. Molecular Therapy - Methods and Clinical Development, 3(April), 16034. https://doi.org/10.1038/mtm.2016.34
Rodriguez, E. (n.d.). Terapia génica y principios éticos. http://www.scielo.cl/pdf/abioeth/v12n1/art02.pdf
Ruiz Castellanos, M., & Sangro, B. (2005). Terapia génica: ¿Qué es y para qué sirve? Anales Del Sistema Sanitario de Navarra, 28(1), 17–27. https://doi.org/10.4321/s1137-66272005000100002
Slade, N. (2001). Viral vectors in gene therapy. In Periodicum Biologorum (Vol. 103, Issue 2, pp. 139–143). https://doi.org/10.3390/diseases6020042
(Gonçalves & Paiva, 2017; Hardee et al., 2017; Keeler et al., 2017; Kumar et al., 2016; Rodriguez, n.d.; Ruiz Castellanos & Sangro, 2005; Slade, 2001)
Dunbar, C. E., High, K. A., Joung, J. K., Kohn, D. B., Ozawa, K., & Sadelain, M. (2018). Gene therapy comes of age. Science, 359(6372). https://doi.org/10.1126/science.aan4672